El proyecto Europeo EU Patient-cEntric ClinicAl TRial PLatforms (EU-PEARL), financiado por IMI-2 y coordinado por Joan Genescà, jefe del Servicio de Hepatología del Hospital Vall d’Hebron e investigador principal del grupo de enfermedades hepáticas crónicas avanzadas del CIBEREHD está desarrollando un marco de trabajo genérico y un conjunto de herramientas para llevar a cabo ensayos de plataforma colaborativos (PTs, en sus siglas en inglés). El grupo de trabajo especializado en esteatohepatitis no alcohólica (EHNA) coliderado por Juan M. Pericàs, médico del servicio de Hepatología del Hospital Vall d’Hebron, ha publicado recientemente un artículo en la prestigiosa revista Journal of Hepatology que pone de manifiesto los beneficios de estos ensayos innovadores para esta enfermedad hepática.
Aunque hay múltiples ensayos clínicos activos, actualmente no existe ningún tratamiento farmacológico aprobado para EHNA. La mayoría de los ensayos no progresan a la fase 3 de desarrollo clínico, y aquellos que logran alcanzar esta fase no consiguen demostrar los criterios de valoración necesarios para la aprobación por las agencias reguladoras. El diseño actual de los ensayos clínicos podría no ser el más adecuado para el desarrollo y aprobación regulatoria de los fármacos para EHNA. Los PTs representan una alternativa que mejora la eficiencia del desarrollo farmacológico centrándose en las necesidades de los pacientes.
Estos ensayos plataforma permiten la evaluación de más de un tratamiento dentro de un mismo ensayo con procesos de cribado individuales que permiten la aleatorización en diferentes brazos. Además, los PTs contienen en un único brazo control, ofreciendo a los pacientes más posibilidades de ser asignados a un brazo de tratamiento activo. Otra ventaja de los PTs es que los pacientes pueden ser asignados a otros brazos y recibir distintos tratamientos, en caso de que algún brazo se descontinúe por falta de eficacia.
Por lo tanto, estos ensayos innovadores reducen los requerimientos de muestras para cada producto médico en investigación (IMP, en sus siglas en
inglés), aceleran la finalización del ensayo y, en última instancia, reducen los costes y el tiempo. A pesar de la rentabilidad de los PTs, varias partes interesadas puede ser reacias a adaptase a esta nueva metodología.
La propiedad de los datos, propiedad intelectual y el marco legal son las principales preocupaciones de los propietarios de los IMPs. Más aún, los pacientes podrían
sentirse incomodos con el hecho de desconocer el tratamiento al que son asignados y el paradigma de participar en un ensayo clínico hasta su finalización. "Los PTs son una herramienta prometedora para avanzar en el tratamiento farmacológico para EHNA al garantizar ensayos más rápidos y eficientes que proporcionan evidencias consistentes en periodos más corto que los ensayos tradicionales, permitiendo así una transición más rápida entre las distintas fases del desarrollo clínico", según aseguran los investigadores.
Referencia del artículo:
Platform trials to overcome major shortcomings of traditional clinical trials in non-alcoholic steatohepatitis? Pros and Cons
https://www.journal-of-hepatology.eu/article/S0168-8278(22)03131-2/fulltext
